近日，2022年國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心核酸藥物“揭榜掛帥”技術(shù)攻關(guān)擬立項目公示清單引發(fā)業(yè)界關(guān)注，共有39個項目，公示將持續(xù)至9月21日。

(資料圖片)

國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心是國家科技部于2021年3月份批復的全國生物醫(yī)藥領(lǐng)域首個國家技術(shù)創(chuàng)新中心，聚焦治療性抗體、新型疫苗、核酸藥物、細胞和基因治療等生物藥重點領(lǐng)域和關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

藥物、遞送系統(tǒng)、原材料設(shè)備三大方向

核酸藥物“揭榜掛帥”項目也是國創(chuàng)中心發(fā)布的首個技術(shù)攻關(guān)方向。此次公示的39個核酸藥物“揭榜掛帥”技術(shù)攻關(guān)項目中，承擔單位包括國內(nèi)的知名高校、科研院所、綜合型醫(yī)院以及創(chuàng)新企業(yè)，項目覆蓋新型高效遞送系統(tǒng)；新靶點、新機制核酸藥物發(fā)現(xiàn)研究；以及核酸藥物原液生產(chǎn)主要原材料、儀器設(shè)備開發(fā)三大技術(shù)攻關(guān)方向。

此前公布的《項目指南》明確，將以項目支持的方式對入選榜單的項目進行攻關(guān)資助。

第一財經(jīng)記者統(tǒng)計發(fā)現(xiàn)，在39個項目中，有7個項目由上海高校、科研院所、企業(yè)或者醫(yī)院承擔，占比達18%，近五分之一，涉及單位包括艾碼申華、榮燦生物、中科院上海藥物研究所、錦斯生物、瑋美基因、上海交大附屬仁濟醫(yī)院、上海交通大學；項目包括靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)的核酸藥物自組裝外泌體遞送技術(shù)平臺、新型可吸入核酸納米遞送系統(tǒng)及其在抗特發(fā)性肺纖維化新藥研發(fā)的應(yīng)用、基于工程化牛奶外泌體的高效核酸藥物遞送系統(tǒng)構(gòu)建與研究等。

這些項目課題的負責人沒有年齡、學歷和職稱的要求。國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心堅持“英雄不問出處”、“誰有本事誰揭榜”，打破了論資排輩的限制，全國高校、科研機構(gòu)和企業(yè)憑實力“揭榜”，解決科研成果轉(zhuǎn)化時間長的問題，最大限度激活了創(chuàng)新潛力。

另據(jù)介紹，這些項目也有相應(yīng)的考核要求，例如以“揭榜者”完成概念驗證，臨床前候選化合物（PCC），申報IND或獲得臨床批件等形式為考核標準。原則上項目實施期為3年，一般允許延期一次，延長期限最長不超過1年。

推動“第三次制藥浪潮”

從全球生物藥發(fā)展的經(jīng)驗來看，創(chuàng)新能力一直是生物藥產(chǎn)業(yè)安身立命之本，也是產(chǎn)業(yè)持續(xù)發(fā)展的源頭活水。小核酸藥物已經(jīng)掀起了繼小分子藥物、抗體藥物之后的“第三次制藥浪潮”，成為全球制藥產(chǎn)業(yè)的必爭之地。

核酸藥物范圍涵蓋了小干擾核酸(siRNA)、信使RNA(mRNA)、微小RNA(miRNA)、反義核酸(ASO)和核酸適配體(Aptamer)等。

在此次“揭榜掛帥”的申報項目中，根據(jù)藥物分布來看，mRNA類藥物研發(fā)最為集中，其次是siRNA類藥物，此外ASO、Aptamer等新型核酸藥物的研發(fā)也呈現(xiàn)“全面開花”趨勢；遞送方式研究的分布上，LNP（脂質(zhì)納米粒）遞送研究占據(jù)絕對優(yōu)勢；管線領(lǐng)域研究分布上，抗腫瘤的研究最為集中，其次為遺傳性疾病的研究，此外還包括了針對病毒感染、神經(jīng)系統(tǒng)、纖維化、免疫、代謝等疾病的研究。

研究沙利文數(shù)據(jù)顯示，截至今年5月，全球共有14款小核酸藥物獲批上市。小核酸藥物全球市場規(guī)模已經(jīng)從2016年1000萬美元增長至2021年的32.5億美元，年復合增長率高達217.8%，并進入常見慢性病治療領(lǐng)域，例如諾華與Alnylam公司開發(fā)的一款長效降脂藥。

“與傳統(tǒng)藥物相比，小核酸藥物具有候選靶點豐富，適應(yīng)癥分布廣泛，藥物設(shè)計簡便，研發(fā)周期短，靶向特異性強，藥物作用長效等多重優(yōu)勢。”沙利文全球合伙人兼大中華區(qū)總裁王昕博士對第一財經(jīng)記者表示。

目前，全球已涌現(xiàn)出大量初創(chuàng)公司進行小核酸藥物的研發(fā)。第一財經(jīng)記者基于智慧芽數(shù)據(jù)庫整理發(fā)現(xiàn)，截至今年7月中旬，siRNA藥物目前全球在研藥物累計270個，在研企業(yè)/機構(gòu)118家，其中中國在研企業(yè)15家，在研藥物32個；全球在研mRNA藥物累計15個，在研企業(yè)/機構(gòu)8家，其中中國在研企業(yè)2家，在研藥物3個；全球在研mRNA疫苗累計175個，在研企業(yè)/機構(gòu)78家，其中，中國在研企業(yè)14個，在研疫苗38個。

有統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2021年我國核酸藥物市場投融資事件達48起，同比增長116%，2021年我國核酸藥物市場投融資金額達161億元，同比增長42%。

國內(nèi)進行siRNA藥物研發(fā)的企業(yè)最多，其中圣諾生物是國內(nèi)開展siRNA藥物研發(fā)數(shù)量最多的上市公司。根據(jù)智慧芽數(shù)據(jù)，截至今年7月，圣諾生物共有18個在研siRNA藥物，相關(guān)專利申請7件，其他上市公司還包括沃森生物、信達生物、騰盛博藥；參與mRNA疫苗研發(fā)的企業(yè)，除了已有產(chǎn)品上市的康希諾之外，包括斯微生物、艾博生物和瑞吉生物在內(nèi)的公司也都在進行研發(fā)。

標簽： 揭榜掛帥 核酸藥物 國家生物創(chuàng)新中心